当地时间2月28日，传奇生物靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T疗法西达基奥仑赛(cilta-cel)的生物制品许可申请(BLA)正式获美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（r/r MM）患者。这是首款获得FDA批准的国产CAR-T细胞疗法，也是继百济神州泽布替尼之后中国创新药再次成功出海。
消息一出，传奇生物在纳斯达克的股价盘后涨超12%，母公司金斯瑞生物3月1日港股开盘股价在上涨8%后回落。值得注意的是，该款CAR-T疗法此前曾在2018年年中金斯瑞生物被做空事件中被波及，但最终成功获得FDA批准。
BCMA是一种跨膜糖蛋白，属于肿瘤坏死因子（TNF）受体超家族，又被称为TNFRSF17或CD269。BCMA在浆细胞上自然表达，在恶性浆细胞上持续高水平表达，但它在正常组织中的表达非常有限。因此，这一特性使它成为多发性骨髓瘤良好的诊断标志物和治疗靶点。
FDA此次批准是基于一项关键性Ib/II期CARTITUDE-1研究结果，该研究用来评估产品在复发/难治性多发性骨髓瘤患者中的疗效和安全性。研究结果显示，中位随访12.4个月时，独立委员审查的客观缓解率（ORR）为97%，包括67%的sCR（严格的完全缓解），92.8%的患者获得了非常好的部分缓解（VGPR）及以上。毒副作用方面，≥3级细胞因子综合征（CRS）发生率为4%，≥3级神经毒性发生率为9%。
西达基奥伦塞的亮相可追溯至2016年10月，当时传奇生物母公司金斯瑞公告CAR-T疗法取得进展，但未公布临床数据。大半年后，2017年6月，在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，南京传奇生物公布了当时名为LCAR-B38M治疗晚期复发或难治性（R/R）多发性骨髓瘤的研究结果。
数据显示，35例接受LCAR-B38M治疗的患者都有反应，客观响应率达到100%，由此引发广泛关注。在看到产品质量有保障的趋势下，2017年12月，杨森与传奇生物达成共同开发协议。在大中华区以内，传奇生物和杨森的成本和利润分摊分摊比例为70/30；在大中华区以外，两家公司平均分摊。传奇生物彼时还获得3.5亿美元预付款。
当前，两家公司的合作依旧在持续推进。在今年2月11日，传奇生物宣布，与杨森签订的合作协议已达成两项里程碑事件，金额达5000万美元。包括上述付款在内，传奇生物于合作期间已达成合计2.5亿美元里程碑付款。
定价方面，竞品BMS和Bluebird的Abecma定价为41.95万美元，业内基于其作为治疗MM的5线疗法、适用人群有限的前提，预计其销售峰值为6.29亿美元。也因此，由于杨森和传奇生物的CAR-T疗法抢占了更前线的适应症，被认为有更大的市场空间。
此外，传奇生物也在拓宽产品适应症，计划开展全球、随机、注册性III期CARTITUDE-4和CARTITUDE-5研究。前者用于评估西达基奥仑赛与DPd或PVd（达雷木单抗+泊马度胺+/泊马度胺+硼替佐米+）在接受过1-3线既往治疗且来那度胺难治性r/r MM患者中的疗效；后者将用于评估VRd之后使用该产品维持治疗与VRd继以Rd维持治疗在新诊断的、不计划将ASCT（自体造血干细胞移植）作为初始治疗的MM患者中的疗效。
并且，LB1901已通过FDA的IND申请，并在美国启动Ⅰ期临床试验，用于治疗成人复发性或难治性外周T细胞淋巴瘤（PTCL）或皮肤T细胞淋巴瘤（PTCL），为传奇生物旗下管道中研发进展较快的产品。值得注意的是，在2月初，传奇生物收到FDA邮件，旗下LB1901的I期临床试验被暂停。公司方面表示，在收到FDA的临床暂停通知之前，出于患者外周血CD4+T细胞计数低的原因，传奇生物依照试验方案暂停试验并通知FDA。
作为最前沿的免疫疗法，CAR-T近两年受到的关注度颇高。截至目前，美国FDA已经批准了6款CAR-T细胞疗法上市，其中4款靶向CD19，2款靶向BCMA。国内已经获批上市的CAR-T产品有2款，均靶向CD19，分别是复星凯特的阿基仑赛注射液以及药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液。传奇生物的西达基奥仑赛注射液未在国内获批。